Un grupo de neurocirujanos de la Universidad de California, en San Diego, dirigidos por el especialista Mark Tuszynski, inyectó células genéticamente modificadas del tejido cutáneo al cerebro de una mujer que padece el mal de Alzheimer, mediante una técnica que podría detener la pérdida de neuronas característica de la enfermedad.
El procedimiento implementado por los científicos consistió en utilizar células cutáneas de una mujer de 60 años que se encuentra en la primera etapa de la enfermedad y aislar los genes que segregan una proteína presente en cerebros saludables, conocida como factor de crecimiento nervioso.
Según explicó el cotitular del área de Terapia Génica de la Fundación Campomar, Fernando Pitossi, cuando el cerebro se está desarrollando existen neuronas que luego conforman el cerebro adulto, de las cuales sobreviven las más adecuadas para una determinada función. "La neurona que llega primero a lograr una conexión eficiente será la que sobreviva y para que ello ocurra necesita de factores neurotróficos", dijo.
"Lo que se observó en modelos de Alzheimer es que si se usan factores neurotróficos como terapia, las neuronas que se están muriendo dejan de hacerlo, es decir que influyen en la sobrevida de las mismas", indicó Pitossi.
Entre los factores neurotróficos se encuentra el factor de crecimiento nervioso, utilizado por los neurocirujanos de la Universidad de California. Este es el primero que pudo ser aislado y, según se observó, permitía la sobrevida de las neuronas. Con la terapia implementada por los científicos de San Diego se buscan salvar las neuronas en peligro.
"Las células cutáneas son un vehículo para transferir genes. La ventaja es que como son de la misma persona, no producen rechazo y sirven para que las células manipuladas genéticamente en el laboratorio produzcan el factor de crecimiento nervioso en el cerebro", explicó Pitossi.
Según sostuvo el científico argentino, el uso de las células de la piel puede ser muy bueno "si funciona", pero aclaró que es solamente un vehículo, "la forma de transferir la información". Las células se toman del paciente, en el laboratorio se les da la información para que produzcan factor de crecimiento nervioso y después se colocan en el cerebro. Esta técnica se denomina terapia génica ex vivo.
Primero en su tipo
El estudio de San Diego sería el primero en Alzheimer en fase 1, que permitirá resolver resolver si el tratamiento tiene algún efecto adverso o contraindicación. Se realiza en un grupo pequeño de pacientes, por lo general, no más de diez, y se evalúa su tolerancia a la terapia. De resultar exitosa los especialistas estadounidenses esperan que se produzca una mejoría en las funciones cerebrales del paciente en las próximas semanas, aunque advierten que se tardarán años en saber si la terapia beneficiará a todos los afectados por la enfermedad.
En ese sentido, uno de los investigadores estadounidenses se mostró esperanzado en que el procedimiento sirva para retrasar el progreso de la enfermedad y mejorar la calidad de vida durante algunos años, aunque aclaró que "es poco probable que sea una cura".
Según explicó "aún no se conocen las causas de la enfermedad, sólo se sabe que hay un porcentaje bajo, entre el cinco y el diez por ciento, que es de origen genético", originada por una deficiencia en genes denominados presenilina 1 y presenilina 2.
Como la enfermedad afecta más a las mujeres se están estudiando las influencias de los componentes hormonales. Desde otra perspectiva se estima que afecta más a las mujeres porque ellas viven más. Según estadísticas internacionales, la enfermedad ataca al 1 por ciento de las personas hasta los 70 años, pero después de los 80, el porcentaje se eleva al 10 por ciento.
La experiencia de San Diego fue posible merced a que el gobierno federal norteamericano aprobó hace dos años las pruebas del factor de crecimiento nervioso en seres humanos, luego que un equipo de científicos demostró que la proteína revertía el deterioro cerebral en monos ancianos.
Dentro de tres meses otro paciente se someterá a procedimientos similares, y actualmente los científicos están buscando reclutar a seis candidatos más para determinar el éxito de la terapia.
Terapia génica
Los nuevos conocimientos acerca de las denominadas células madre o stem neurales localizadas en el cerebro y que poseen la capacidad de diferenciarse hacia un tipo u otro de célula nerviosa, se posicionan como un significativo avance para tratar en un futuro enfermedades y daños a nivel neuronal.
Fernando Pitossi, de la Fundación Campomar junto a Osvaldo Podhajcer, explicó que en la médula ósea existe una región de proliferación permanente de células de la sangre, glóbulos blancos y rojos, que parten de células madres o stem. "Estas son células no diferenciadas que mediante diferentes señales se convertirán en un linfocito b o t". Lo que se descubrió en los últimos años es que también existen en el cerebro y pueden dar origen a neuronas. "A partir de allí, el dogma de que nacemos y morimos con el mismo número de células en el sistema nervioso se cayó", sostuvo Pitossi.
El especialista explicó que existe una especie de reserva de células stem que estimuladas correctamente originarían neuronas. "Si se pudieran reemplazar las neuronas muertas y sus conexiones, se podrían tratar enfermedades neurodegenerativas", dijo. En esa misma dirección estudios realizados en ratones y ratas arrojaron que si se colocan células stem de la sangre en el cerebro, estas se transforman en neuronas.
La Ciudad
